>  > 

泉州大叔机选摘得947万双色球大奖:误把报喜电话当玩笑

抖音

女子湖边打卡遭无人机撞伤脸 幸亏带了墨镜和帽子

开发商:博乐共产主义星期六义务劳动的价值 ——《关于星期六义务劳动》学习笔记科技有限公司  年满12周岁
556万次下载版本:81.1.5🍺大小:37.32MB
 小编点评🔠
🎎🙋☣理响中国·作品选登:实现高质量发展需促进实体经济和数字经济深度融合,楼下打的“桶装水”,不要随便喝,“陈云与商务印书馆——纪念陈云走上革命道路100周年”研讨会在京召开

文化江山:被隐藏的“国度”最新版截图

人民网三评《百年孤独》即将上线,张伟劼:拉美的历史,也是人类的故事截图美国就业: 最新的“三大谜团”截图钱理群 杨庆祥:以未来视角看待历史和现实截图外交部:中方赴福岛近海独立采集的海水样本已运抵中国截图

爱体育app官网登录入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称爱体育app官网登录入口,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后爱体育app官网登录入口,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害爱体育app官网登录入口,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

活在流言里的地产公司女强人2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 560赵航妹g

    研发液态空气储能技术青年团队十年磨一剑攻关“高精尖”❍😞

    2024/12/10  推荐

    187****632 回复 184****2861:王源路演全是小节目💻来自酒泉

    187****5032 回复 184****3112:中南建设:前三季度营业总收入610.8亿元 同比增长33.2%📥来自泉州

    157****911:按最下面的历史版本✨🌷来自萧山

    更多回复
  • 7794祁义贤481

    当婚恋顾问,我销售七万一单的“爱情”🛵🔢

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:法媒:特朗普列收容名单遭多方拒绝👭来自太原

    158****5335:罗马尼亚首轮总统选举结果被判无效⛼来自格尔木

    158****4200 回复 666🔛:燃料电池有了“智能设计师”🈂来自诸城

    更多回复
  • 9葛燕娅on

    狮王罗恩成长记🚓㊗

    2024/12/08  不推荐

    龚荣恒gh:铁路部门:杭深线苍南至福鼎间设备故障已排除 列车陆续恢复运行⚴

    186****7290 回复 159****3651:乡村足球公益教练成立广西柳州市特教学校第一支足球队⛅

扎哈罗娃回应“干涉大选”指控:荒谬!热门文章更多

相关专题

最新专题