>  > 

前夫带着他的漂亮小女友来示威

 小编点评⏬
➪🍶🍀让非遗焕发时代光彩(暖闻热评),2025女排世联赛分站赛中国队赛程 首周参与北京站,开业8个月跻身全国前5 青岛这家科普基地彻底火了

2020年彩电市场三大疑问待解最新版截图

拜登面對質疑表示“不會放棄競選”截图以军轰炸加沙北部致25人死亡截图以旧换新,汽车回收产线有点忙(经济新方位·“两新”政策发力显效)截图开发商为被AI玩坏的ji肉,哈哈哈哈截图

beat365在线官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

偷拍卖视频被判10年2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 438惠婉泽b

    韩国通过逮捕总统尹锡悦的决议案 政坛动荡持续升级🐼🚉

    2024/12/11  推荐

    187****9180 回复 184****732:开展OLT专项整治,提升网络健壮性🤣来自衢州

    187****8087 回复 184****1208:养乐多关闭上海工厂👽来自高邮

    157****4136:按最下面的历史版本☵💢来自宿迁

    更多回复
  • 4111陆保荣928

    细节曝光:韩前防长试图用秋裤自杀 自杀未遂被阻止🛏🧀

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:今日辟谣(2024年11月19日)🚣来自常德

    158****409:2024中华文化国际传播论坛举行😩来自保定

    158****112 回复 666🍳:因转投问界,两家奥迪经销商被取消授权👔来自宣化

    更多回复
  • 263莘亨策ua

    美西八和会馆前主席胡美媚向粤剧艺术博物馆捐赠珍贵藏品🚋❌

    2024/12/09  不推荐

    弘有福sv:【喜报】全国百强县出炉!龙口排名……⛁

    186****8545 回复 159****6181:河南文化旅游推介活动走进日照🏪

相关专题

最新专题