>  > 

24.12.4 世界树

 小编点评🌌
😲🎩🕴半价、免票!全国多景区官宣,平谷区将打造中医药传承创新发展示范区,推进专利转化运用 优化公共服务体系——知识产权强国建设取得新进展

交警:即日起严查私家车"五不带",第一项就扣车并扣12分!最新版截图

专家:防控艾滋病 做好自己健康第一责任人截图重大改革!篮协新掌门​废除姚明7年心血,中国篮球变天,CBA迎地震截图男子高血压头晕刮痧后瞬间降压截图特写|“强烈建议大家都来中国馆看看”——《联合国防治荒漠化公约》执行秘书中国馆参观记截图网红速成班套路有多深截图

英雄联盟比赛竞猜官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作英雄联盟比赛竞猜官网入口,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究英雄联盟比赛竞猜官网入口,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

陈丽君回应粉丝2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 207吴叶蓓y

    对民族文化资源善加继承、创新和应用➳🦋

    2024/12/10  推荐

    187****6845 回复 184****1763:人民日报社参加第34届中国新闻奖新闻专栏初评公示📢来自中山

    187****9493 回复 184****5103:西藏拉萨墨竹工卡县发生3.7级地震 震源深度10公里🧘来自玉溪

    157****7654:按最下面的历史版本♷🔣来自安顺

    更多回复
  • 22慕容蓝卿220

    断缴医保有风险 专家建议用医保撑起“健康保护伞”☦⌚

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:土壤污染源头防控行动计划发布🕤来自三门峡

    158****2168:欧姆龙亮相2024长春国际医药健康产业博览会:数智赋能,聚焦健康"心"时代📓来自郴州

    158****930 回复 666⚓:媒体评女硕士走失13年➽来自葫芦岛

    更多回复
  • 828凤阅毅wn

    让河湖长制促进河湖长治(人民时评)⛪🎛

    2024/12/08  不推荐

    潘保士ka:陈运星——连环画说平凡人的故事🚍

    186****9712 回复 159****8738:又是百股破净!历史数据显示,市场底已越来越近🎳

记者直击丨反政府武装在大马士革分发组装武器 亲政府街区民宅被闯热门文章更多

相关专题

最新专题