>  > 

中国工程院院士倪光南一行到访人民数据参观考察

 小编点评🔝
👺✦✳发掘中国诗歌之美:《中国名诗三百首》出版,香港中资企业开展跨界合作推广阅读文化,第十六届海峡两岸电视主持新秀会结果揭晓

空降虎狼单位:文帝杀妻灭子,人不狠、权不稳!最新版截图

事关叙利亚局势,中方最新表态截图全球央行年末大动作在即,外汇市场暗流涌动截图孙宝林数字艺术AI之梦专题展在京开幕截图健全保障和改善民生制度体系(改革增动力 发展添活力)截图安徽:“2020首届中国·黄山区无人机全国摄影大展”启动截图

新黄金城xhj

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究新黄金城xhj,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

把提高理论素养作为增强本领的根本2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 782党艳苇m

    实地探访 | 病毒已杀灭,新发地何时会重启?🌒🤥

    2024/12/10  推荐

    187****2854 回复 184****6569:增强中华文明传播力影响力 全国政协专题协商会发言摘编✬来自随州

    187****338 回复 184****1637:构建中国自主的宪法学知识体系(构建中国特色哲学社会科学)🏨来自资阳

    157****3818:按最下面的历史版本♶🥇来自肇庆

    更多回复
  • 1963都文婕970

    广东深圳:党建创新 凝聚新就业群体📑🔪

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:小测验“他是我的真命天子吗?”✙来自烟台

    158****3795:有懂行的来说说,是这样的吗⚈来自绍兴

    158****4967 回复 666👠:【境内疫情观察】广东新增28例本土病例(3月2日)➸来自桐乡

    更多回复
  • 121贡曼瑞fe

    势不可挡!比亚迪全年销量有望超福特、本田🚯♾

    2024/12/08  不推荐

    廖辉雅bs:浙江:1~10月全省新能源汽车产量超去年全年⚭

    186****9887 回复 159****7200:东京奥运会中国代表团领奖服“冠军龙服”亮相🗣

【境内疫情观察】全国现有无症状感染者1097例(2月28日)热门文章更多

相关专题

最新专题