>  > 

琼瑶遗体检验结果公布,死因曝.光

抖音

虚标成分表、篡改出厂地 “黑心”宠物粮乱象曝光

开发商:丹阳海地贫民窟遭帮派袭击至少110人死亡,受害者均为60岁以上老人科技有限公司  年满12周岁
581万次下载版本:29.6.7🍗大小:83.53MB
 小编点评🚷
🚌😨♈网友钓到条“带编码”的鱼,担心是谁的“毕业论文”?出处找到了……,听!这一部激昂的青春乐章,全国研考在即,北京教育考试院:电子通讯工具不得带入封闭管理区

中国薯条啃下国际市场最新版截图

叙利亚反对派占领大马士革,以后叙利亚就能太平了吗?会像利比亚当年一样乱吗?截图小学校长受贿949万还洗钱 典型案例警示截图01版要闻 - 扎根中国大地赓续中华文脉厚植学术根基为推进马克思主义中国化时代化作出更大贡献截图让更多青少年爱上冰雪运动(人民时评)截图河北沧州:企业家直通车“开”进县市区截图

196体育登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害196体育登录,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国书画十大名家丨“尽得风流”唐伯虎数字水墨发行2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 280巩翠子c

    中新社融媒荐读(12月10日)外链🙆☾

    2024/12/11  推荐

    187****5396 回复 184****1162:A股一出纳,被判刑六年!📝来自吉林

    187****7720 回复 184****4609:高效、精准、自动!海克斯康助力...🚻来自黄石

    157****3305:按最下面的历史版本♳💁来自温岭

    更多回复
  • 2412米士旭814

    新增水域面积19.39公顷!海淀这里,水网联通🎚✥

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:承认向总统建议宣布戒严 韩国前防长金龙显再被检方传唤♹来自六盘水

    158****2039:拜登与数万公务员签居家办公5年协议🤦来自大连

    158****9321 回复 666🌛:军大衣仍是抗寒顶流⚝来自溧阳

    更多回复
  • 963湛娅玲ps

    典赞·2018科普中国♵🥗

    2024/12/09  不推荐

    骆俊晓ko:反对派进入叙利亚总统府💆

    186****6808 回复 159****7286:韩国国会议长:已要求韩总统和国防部解除紧急戒严令🐉

数智时代的评论“突围”热门文章更多

相关专题

最新专题