>  > 

中共代表团访问日本

抖音

韩媒怒批崔康熙为傲慢付出代价 球迷:像遛狗一样被耍

开发商:汕头琼瑶儿媳何秀琼官宣:林婉珍儿女一律不参与!儿媳8字发声曝心境科技有限公司  年满12周岁
320万次下载版本:28.8.8🛎大小:49.61MB
 小编点评✴
🔆⤴⚎深刻理解进一步全面深化改革方法论,健康洗衣新物种来了!海信发布“离子蒸烫洗”黑科技,《唯一的家园》问鼎国际纪录片协会奖

2024年京津冀博士后与科研人才招收暨项目洽谈会最新版截图

演员中山美穗去世,代表作《情书》《贤者之爱》截图新能源汽车冬季续航难题全球求解截图本市400余家企业进行商业预付卡备案截图一艘载有8人的韩国籍渔船倾覆搜救正在进行截图欢呼之余,从首个CCER登记项目看项目合格要求截图

pg模拟器.com

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达pg模拟器.com,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起pg模拟器.com,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

叙利亚政局剧变当晚发生了什么?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 833邱欢卿m

    人民论坛|“聚焦问题、知难而进”⚦🚏

    2024/12/10  推荐

    187****8618 回复 184****2036:多地密集召开民企座谈会,聚焦问题、解决问题是关键🍯来自济源

    187****9629 回复 184****4792:也不见得多好吃,但架不住大家都在吃啊!🖇来自和田

    157****422:按最下面的历史版本🐤⚃来自鹰潭

    更多回复
  • 7988韦荣和859

    特朗普的关税战略难以看清章法🏡🏋

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中国团队实现非接触心脏活动监测👗来自青岛

    158****8275:中国公布计划,赴月球盖房第一步?🍣来自龙岩

    158****5464 回复 666🌒:04版要闻 - 融智出新助力畅通“筋络”(走企业,看高质量发展)⚮来自上虞

    更多回复
  • 275廖巧伟uy

    难!祁天道拘留所内照片曝光!祁天道进去了,刘二狗难掩心中窃喜!半阳与女友争吵摔砸物品,宣布分手!🏀📑

    2024/12/08  不推荐

    梅钧震ll:京东盘前涨约9% 公布10款AI营销应用产品⛰

    186****1718 回复 159****2312:塘栖木匠“宫崎骏” 雕琢出爱情最美的样子📤

“吉林省人参会客厅·白山市人参产品汇展”在长春启动热门文章更多

相关专题

最新专题