>  > 

糖水里放鹌鹑蛋就害怕了?还可以加腐竹和海带呢!

抖音

融媒体发布丨赛事“大餐”、健身“礼包”轮番上演!居家也能感受体育的精彩

开发商:随州马盛德新书《中国非物质文化遗产保护十讲》出版科技有限公司  年满12周岁
924万次下载版本:47.9.9⚏大小:36.83MB
 小编点评💠
♡🌚⛁习近平对新时代马克思主义理论研究和建设工程作出重要指示,黑猫投诉上紫燕百味鸡投诉超400条 食品安全引担忧,海拔4410米,有一群青年人仰望星空,研究宇宙奥秘

三家车企提前完成全年销量目标最新版截图

土耳其总统发声支持叙反政府武装截图国台办:“九二共识”的达成过程和内容清清楚楚截图为什么即时战略游戏越来越落寞?截图利好来了!新华社再次发出重磅信号!政策有望加力截图厚植司法文化 促进法治建设截图

b体育必一体育新地址

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来b体育必一体育新地址,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

研报集纳|科技赋能豪华:享界在高端汽车市场的新突破2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 915尉迟淑露a

    “世界野生动物保护史上的成功范例”🔷🌩

    2024/12/10  推荐

    187****4372 回复 184****7190:第四届英国“中国旅游文化周”在伦敦启动🦈来自驻马店

    187****9899 回复 184****6716:写真变私密写真?🐽来自香格里拉

    157****3778:按最下面的历史版本☛⚵来自奉化

    更多回复
  • 3345匡仪仪980

    演员虞书欣遭霸凌?剧组声明☣♇

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:长江高端智库联盟在武汉成立⚮来自龙岩

    158****8698:2024杭州消费券最新消息(持续更新)⚀来自象山

    158****2710 回复 666🤾:???什么科技魔法对轰( ゚∀。)👆来自淮安

    更多回复
  • 590东谦江su

    叙利亚军队在与反政府武装作战后重新部署,从苏韦达和德拉转移⛉✫

    2024/12/08  不推荐

    顾晴融km:国乒战胜罗马尼亚队,晋级混合团体世界杯四强😁

    186****9367 回复 159****8454:国家主席习近平同巴西总统卢拉开始小范围会谈♕

叙利亚总统阿萨德去向成谜 多国拒绝援助热门文章更多

相关专题

最新专题