>  > 

日本研究:轻度肥胖的脑卒中患者出院时残疾比例更低

 小编点评🏸
📛🚭❼田野记丨青田两周:在咖啡屋的所见与所思,【“非”凡之旅】非洲朋友眼中的中国式现代化:我们可以从中国学到很多,尹锡悦“自毁”,因为爱情?

中国铁路:在服务和支撑中国式现代化建设的道路上昂扬阔步最新版截图

乘客在航班上突发疾病经抢救无效死亡 机场救护发声截图中国领导层承诺放松货币政策后股市上扬截图聚焦AI安全 长三角G60科创走廊产业沙龙在沪举办截图友谊的种子 甘甜的果实(记者手记)截图谷爱凌:正常生长截图

博鱼·综合体育app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来博鱼·综合体育app,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究博鱼·综合体育app,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业博鱼·综合体育app,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月博鱼·综合体育app,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

全球最罕见鲸鱼解剖 - December 3, 20242024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 892凌力珠o

    该青少年为身高188厘米,体重172公斤的橄榄球运动员➖☈

    2024/12/11  推荐

    187****2157 回复 184****3623:北京冬奥组委向国际奥委会全会做陈述报告(走向冬奥)🦌来自万州

    187****4858 回复 184****7985:坚持用习近平文化思想统领新时代宣传思想文化工作🎑来自中山

    157****701:按最下面的历史版本♬🈁来自乳山

    更多回复
  • 1859向真梁748

    海信连续4年入选BrandZ中国全球化品牌10强🔴😯

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:哪吒GT这车,神奇到魔幻😽来自宿豫

    158****1736:王东明与新加坡国会副议长迪舒沙举行视频会晤🛑来自宜兴

    158****1779 回复 666🍦:何立峰会见日本关西经济界访华团时指出 中国正坚定推进高水平对外开放 鼓励日资企业深化务实合作⛩来自兴化

    更多回复
  • 792江有蝶ul

    特色姜产业助农增收(侨乡新貌)😤🎙

    2024/12/09  不推荐

    皇甫武苛sv:翟新:政经分离:美国影响下日本对华政策的演变(1952—1972)🈸

    186****1298 回复 159****5276:俩老人成袋往河里倾倒大米称要做好事♉

重大并购!这家A股百货零售公司,宣布跨界半导体!热门文章更多

相关专题

最新专题